Primul pacient cu leucemie agresivă tratat cu „medicamentul viu” în Marea Britanie: terapia CAR-T, extinsă în NHS
Un pacient de 28 de ani, diagnosticat cu o formă agresivă de leucemie, a devenit primul care începe în cadrul NHS (sistemul public britanic de sănătate) un tratament descris ca „medicament viu”: o terapie de tip CAR-T, bazată pe propriile celule imunitare modificate genetic pentru a recunoaște și ataca cancerul. Pacientul, Oscar Murphy, a primit tratamentul la Manchester Royal Infirmary, iar momentul primei perfuzii a avut loc pe 2 ianuarie.
Oscar Murphy a fost diagnosticat în martie 2025 cu leucemie limfoblastică acută cu celule B (B-ALL). A urmat chimioterapie și un transplant de celule stem în iulie, însă boala a recidivat în noiembrie, ceea ce a impus o soluție rapidă, într-un context în care acest tip de leucemie poate evolua foarte agresiv.
Terapia CAR-T pornește de la celulele T ale pacientului (un tip de globule albe), care sunt recoltate și trimise la laborator. Acolo, celulele sunt „reprogramate” genetic cu ajutorul unui virus inofensiv pentru a introduce o secvență care le permite să identifice celulele canceroase. Noile celule, numite CAR-T, sunt apoi multiplicate masiv și retransmise spitalului pentru administrare.
În cazul lui Oscar, punguța cu tratamentul personalizat conținea 100 de milioane de celule CAR-T într-o cantitate foarte mică de lichid, administrarea durând doar câteva minute. Ulterior, a primit și o a doua perfuzie, cu 300 de milioane de celule, marcând finalul curei. Avantajul major al terapiei este că, fiind „vie”, poate rămâne în organism o perioadă îndelungată și continuă să acționeze după perfuzie.
Potrivit articolului citat, într-un studiu clinic, 77% dintre pacienți au intrat în remisie după tratament, iar la jumătate nu au mai existat semne de cancer după trei ani și jumătate. În medie, tratamentul ar fi prelungit viața pacienților cu 15,6 luni.
Hematologul care îl tratează, dr. Eleni Tholouli, a explicat că terapia ar fi mai eficientă și cu mai puține efecte secundare decât opțiunile existente, iar pentru formele agresive ar putea însemna chiar șansa unui tratament curativ.
NHS England a fost de acord să finanțeze această imunoterapie în mai multe centre, iar estimarea este că aproximativ 50 de pacienți ar putea beneficia anual. Tratamentul vizează pacienți peste 26 de ani, a căror leucemie B-ALL nu a răspuns la tratament sau a recidivat, în centre din Anglia, inclusiv Cambridge, Newcastle, Sheffield, Plymouth și Londra.
Tratamentul este produs de Autolus, o companie desprinsă din University College London. Prețul de listă menționat este de 372.000 de lire sterline per perfuzie, însă NHS ar beneficia de un discount confidențial.
